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« Éviter des effets indésirables »

Mise à jour le 17 Octobre 2017 | Actualités
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Affecter une molécule utilisée contre une pathologie pour traiter une autre pathologie, c’est possible. Les explications du Dr David Blum*.

 

France Alzheimer : Qu'entend-on par "repositionnement de molécules" ? 

Dr David Blum : « Cela consiste à proposer une nouvelle indication pour une molécule existante ayant déjà fait l’objet d’essais cliniques ou d’une mise sur le marché dans le cadre d’une autre pathologie. »

 

France Alzheimer : L’enjeu est-il seulement thérapeutique ?

Dr D. B. : « Hormis les aspects temps et financiers, le développement d’une nouvelle approche thérapeutique étant très longue et extrêmement coûteuse, le repositionnement a un intérêt évident puisque les molécules visées ont déjà été testées chez l’Homme, permettant d’éviter, a priori, des effets indésirables majeurs. Il y a donc un enjeu évident pour les patients avec des molécules qui peuvent être testées plus rapidement, pour peu que la preuve de concept ait été réalisée, avec, à priori, des risques moindres. »

 

France Alzheimer : Avons-nous des exemples de pathologies pour lesquelles le repositionnement de molécules s’est avéré efficace ?

Dr D. B. : « Pour le moment, les exemples, notamment dans le domaine des pathologies neurologiques sont encore limités. On peut citer le Baclofen, même si son efficacité dans le traitement de la dépendance alcoolique est encore sujet à caution ; la Deferiprone actuellement testé dans des essais cliniques chez des patients atteints de maladie de Parkinson. On peut néanmoins noter de plus en plus d’études expérimentales portant sur cette question. »

 

« Une approche clinique basée sur la caféine »

 

France Alzheimer : Ce repositionnement est-il envisagé pour toutes les pathologies aujourd’hui incurables ?

Dr D. B. : « C’est effectivement une piste de recherche active, notamment dans les domaines des maladies rares dans lesquelles l’innovation thérapeutique est moins développée que dans les grandes pathologies. Parmi ces maladies, on trouve de nombreuses Tauopathies. »
 

France Alzheimer : Quelle place cette stratégie a-t-elle prise dans la conduite de vos travaux ?

Dr D. B. : « En ce qui concerne nos travaux sur la caféine et ses récepteurs, le repositionnement a pris une place très importante. Au sein de notre LabEx Distalz, nous souhaitons développer une approche clinique basée sur la caféine, une molécule bien connue du point de vue pharmacocinétique. Nous espérons pouvoir financer cet essai prochainement. Nous travaillons également pour fournir des preuves de concept de l’intérêt de molécules dérivées de la caféine (antagonistes des récepteurs A2A) dans la maladie d’Alzheimer. En effet, de telles molécules ont été testées dans le cadre de la maladie de Parkinson et sont donc sujettes à un repositionnement si nos travaux expérimentaux sont probants. Dans le cadre de nos recherches sur l’insuline, il y a également un intérêt, notamment vis-à-vis des molécules réduisant l’insulino-résistance dans le cadre du diabète. Ces pistes sont encore à l’étude. »

 

*Le Dr David Blum est chercheur à l’Inserm.

 

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