Le 4 septembre 2025, la Haute Autorité de Santé (HAS) a annoncé sa décision de refuser l’accès précoce au Leqembi® (lécanémab), une innovation thérapeutique récemment autorisée en Europe pour le traitement de la maladie d’Alzheimer débutante. Cette décision, jugée incompréhensible par les patients et leurs familles, suscite de nombreuses interrogations sur l’avenir de la prise en charge de la maladie en France.
La maladie d’Alzheimer est la cause la plus fréquente de troubles neurocognitifs majeurs. Elle est la deuxième maladie la plus crainte des Français. Elle touche aujourd’hui environ 1,2 million de personnes en France, et l’on estime à 225 000 le nombre de nouveaux cas chaque année. En raison notamment du vieillissement de la population, ces chiffres ne cessent de progresser, faisant de la maladie d’Alzheimer un enjeu majeur de santé publique.
Les seuls médicaments jusque-là utilisés pour traiter les symptômes de la maladie, à savoir le donépézil, la rivastigmine, la galantamine et la mémantine, ne sont plus remboursés depuis 2018 par la sécurité sociale suite à une décision de la HAS. En effet, l’autorité sanitaire avait jugé que leurs effets étaient modestes, incertains à long terme et parfois associés à des effets indésirables notables. Malgré cela, ces médicaments sont toujours sur le marché. Aujourd’hui, aucun traitement médicamenteux spécifique à la maladie d’Alzheimer n’est pris en charge en France. La prise en soins et l’accompagnement des personnes diagnostiquées en France reposent donc essentiellement sur les approches non médicamenteuses : stimulation cognitive, accompagnement psychologique, prise en charge orthophonique, activités physiques adaptées, soutien aux aidants… Cette situation laisse les familles dans un état de précarité thérapeutique et financière qu’il est difficile de combler sans la compléter d’une approche médicamenteuse efficace et remboursée.
L’espoir a refait surface en 2021, avec la promesse d’une nouvelle ère thérapeutique. Quelques années plus tard, en 2023, le Leqembi était autorisé sur le marché états-unien. Cette décision a été rapidement suivie par d’autres pays, faisant de ce traitement le premier médicament dédié à la maladie d’Alzheimer ayant obtenu une commercialisation depuis près de 20 ans.
Le Leqembi, dont le nom scientifique est lécanémab, appartient à une nouvelle génération de traitements visant à modifier l’évolution de la maladie et non plus seulement à en soulager les symptômes. Il s’agit d’un anticorps monoclonal conçu pour éliminer les dépôts de protéine bêta-amyloïde dans le cerveau, considérés comme l’un des mécanismes impliqués dans la progression de la maladie d’Alzheimer. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines et nécessite un suivi régulier des patients.
Selon les résultats de l’étude clinique internationale CLARITY-AD, le Leqembi a permis de ralentir de 27 % le déclin cognitif des patients atteints de maladie d’Alzheimer à un stade précoce par rapport aux patients recevant un placebo, sur une période de 18 mois. Ces résultats ont conduit une vingtaine de pays, dont les États-Unis, le Japon, la Suisse et le Royaume-Uni, à accorder une autorisation de mise sur le marché (AMM) au Leqembi pour les patients au stade précoce de la maladie.
Au sein de l’Union européenne, l’Agence européennes des médicaments (EMA) a tout d’abord rendu un avis défavorable, en juillet 2024, avant de revoir sa position en novembre 2024, en renforçant le protocole d’accès du médicament afin notamment d’exclure les personnes les plus exposées aux effets secondaires. Quelques mois plus tard, la commission européenne a validé l’autorisation de commercialisation sur le territoire de l’UE. Cette décision est porteuse d’espoir pour les milliers de personnes éligibles en Europe. En France cependant, malgré plusieurs évaluations positives d’experts européens, la HAS a refusé d’accorder un accès précoce au Leqembi pour les patients français éligibles.
L’accès précoce est une procédure française qui permet à certains patients d’obtenir rapidement un nouveau médicament, avant même que son inscription au remboursement ne soit finalisée. Pour être accordé, ce dispositif suppose que le traitement apporte un bénéfice clinique important et réponde à un besoin médical non couvert.
Dans son avis, la HAS reconnaît que la maladie d’Alzheimer est une maladie grave, invalidante et sans traitement curatif. Elle a cependant estimé que les conditions n’étaient pas réunies pour autoriser le Leqembi dans ce cadre.
Les principales raisons invoquées sont :
En conséquence, l’autorité sanitaire française a conclu que les critères d’accès précoce n’étaient pas remplis et a rejeté la demande du laboratoire.
En conséquence, l’autorité sanitaire française a conclu que les critères d’accès précoce n’étaient pas remplis et a rejeté la demande du laboratoire.
Concrètement, cette décision signifie que les personnes vivant avec une maladie d’Alzheimer à un stade précoce en France n’auront pas accès au Leqembi dans l’immédiat, contrairement à d’autres pays européens où le médicament est déjà disponible, comme l’Allemagne et l’Autriche qui ont autorisé la commercialisation du traitement après la décision de la Commission européenne.
Le Leqembi pourrait théoriquement être commercialisé plus tard en France, une fois que les négociations de prix et de remboursement auront eu lieu. Mais en attendant, aucun accès remboursé n’est possible. Et nous perdons un temps précieux ! Certains patients souhaitant bénéficier de ce traitement et qui en ont les moyens se rendent déjà à l’étranger, avec des coûts financiers considérables et sans garantie de suivi adapté en France.
Pour beaucoup de personnes confrontées à la maladie d’Alzheimer au quotidien, cette décision ravive le sentiment d’un retard français dans l’accès aux innovations thérapeutiques, déjà exprimé lors du déremboursement des médicaments en 2018, alors que la France devenait l’un des 3 seuls pays européens à ne plus rembourser les traitements symptomatiques, totalement ou partiellement.
Le refus d’accès précoce ne signifie pas un abandon définitif du Leqembi en France. Le processus d’évaluation en vue d’un remboursement se poursuit et pourrait, à terme, permettre une mise à disposition encadrée. La prochaine étape aura lieu en octobre 2025. La commission de transparence se réunira pour statuer sur le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service médical rendu (ASMR) nécessaire à l’évaluation du remboursement potentiel du Leqembi. Cette étape fait partie du long processus d’évaluation du médicament avant sa commercialisation en droit commun qui pourrait avoir lieu d’ici 12 à 18 mois.
Par ailleurs, d’autres traitements prometteurs sont en cours de validation auprès des autorités européennes. L’espoir demeure que ces nouvelles approches puissent progressivement transformer la prise en soins et l’accompagnement de la maladie en France.
En parallèle, il reste essentiel de renforcer les dispositifs d’accompagnement non médicamenteux, dont celui permis par les interventions non médicamenteuses (INM) qui constituent aujourd’hui le socle du soutien aux personnes malades, quelle que soit le stade de la maladie et à leurs proches aidants.
France Alzheimer et maladies apparentées regrette la décision de la HAS concernant l’autorisation d’accès précoce du Leqembi en France. Cette décision représente une perte de chance considérable pour les personnes vivant avec une maladie d’Alzheimer à un stade précoce. La maladie pouvant évoluer rapidement, une autorisation potentielle pour une commercialisation de droit commun pourrait arriver trop tardivement pour certaines personnes malades et éligibles aujourd’hui. En d’autres termes : pour ces personnes, le traitement pourrait arriver trop tard en France.
Les patients français éligibles et leurs proches aidants se retrouvent donc dans une situation dramatique d’inégalité.
Car alors que la nouvelle stratégie nationale maladies neurodégénératives 2025-2030, lancée le 4 septembre 2025, porte notamment comme ambition de : « Faire de la France un leader mondial en matière de recherche et d’innovation », ce traitement, déjà accessible dans de nombreuses régions du monde, ne l’est toujours pas ici, en France. Il est déjà accessible dans certains pays frontaliers, comme la Suisse, l’Allemagne ou l’Autriche, suite à la décision positive de la Commission européenne, mais toujours pas ici, en France.
Les patients français qui le peuvent vont se procurer le traitement dans des pays frontaliers, exacerbant les inégalités d’accès aux soins et le sentiment d’une « médecine à deux vitesses » où le billet d’entrée vers un parcours de soin va se chiffrer en millier d’euros.
Ce traitement n’est certes pas curatif, mais il permet d’améliorer significativement le quotidien des patients et de leurs proches, comme en témoignent les résultats des critères secondaires sur la qualité de vie des personnes traitées. Ainsi, à 18 mois, avec l’administration du Leqembi, sont observés des atténuations :
Nous avons donc bien un traitement permettant d’améliorer le quotidien des personnes malades et des aidants qui, à ce jour, n’ont d’alternative que des traitements symptomatiques déremboursés depuis 2018. Nous sommes en droit de nous demander si cette décision est bien prise par des experts ayant une connaissance suffisante, non pas de l’étiologie de la maladie, mais du vécu des patients et de leur famille qui tiennent aujourd’hui grâce à une abnégation vertueuse et la promesse de jours meilleurs.
Aujourd’hui, plus de vingt pays ont déjà autorisé l’utilisation du Leqembi. En Europe, il a reçu plusieurs évaluations favorables, y compris de la Commission européenne. Rappelons d’ailleurs que, lors du processus d’autorisation, le comité d’appel de la Commission a été saisi à deux reprises en raison de votes négatifs exprimés par certains pays, dont la France, avant d’être finalement validé.
Ce choix s’inscrit dans un contexte particulier : depuis le déremboursement en 2018 des seuls médicaments disponibles pour la maladie d’Alzheimer, la France semble maintenir une position singulière vis-à-vis de cette pathologie. Il est donc légitime de se demander si, au-delà des arguments scientifiques et cliniques mis en avant par la HAS, des considérations médico-économiques ne pèsent pas également dans la balance. Le coût du Leqembi, estimé à plus de 20 000 € par an et par patient, représente en effet une charge financière importante pour l’État, sans compter les coûts liés à son administration : mobilisation de professionnels qualifiés, examens complémentaires (IRM régulières, tests génétiques), organisation hospitalière et diffusion équitable sur l’ensemble du territoire.
Aujourd’hui, le coût d’une personne vivant avec la maladie d’Alzheimer est faible pour l’assurance maladie. Entre le déremboursement des traitements symptomatiques, une prise en charge quotidienne majoritairement assurée par les proches, véritables variables d’ajustement du système actuel, et des aides reposant le plus souvent sur les collectivités territoriales, l’arrivée de ce traitement représente un défi colossal que l’Etat se doit de surmonter.
Il est important de rappeler que ce refus d’autorisation d’accès précoce ne veut pas dire que le traitement n’arrivera pas en France à l’issue de la période d’évaluation de commercialisation de droit commun, ni qu’il ne bénéficiera pas d’un remboursement. Toutefois, cela ne permet pas de nourrir l’espoir grâce auquel les familles tiennent au quotidien, l’espoir d’avoir accès rapidement, comme de nombreux patients éligibles dans le monde, à une innovation thérapeutique qui devrait être suivie par d’autres dans les mois à venir. Nous perdons également un temps précieux à ne pas nous préparer dès à présent à ces évolutions en termes de prise en soins.
France Alzheimer et maladies apparentées réaffirme son engagement indéfectible auprès des personnes malades et de leurs proches :
Plus que jamais, France Alzheimer continuera de porter haut et fort la voix des familles quant à cet enjeu majeur de société qui nous concerne toutes et tous.
