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Ces patients qui font progresser la recherche clinique

Mise à jour le 04 Juillet 2017 | Actualités
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Entre 2002 et 2016, plus de 500 essais cliniques ont été menés dans le champ de la maladie d’Alzheimer. Plus de 50 d'entre eux  sont toujours, grâce à l’implication dévouée et altruiste des personnes malades.

Faire avancer la recherche, c’est la volonté de Charles, qui confie : « Notre défi à nous, les personnes malades, c’est de tenir. Tenir jusqu’à ce qu’on ait trouvé le bon médicament. Alors je veux bien être le premier à participer à un nouvel essai. Ce serait pour moi une belle façon de lutter, de ne pas rester là, à attendre sans rien faire .»

Cet engagement dont fait preuve Charles et les centaines de ces personnes malades n’est en rien entaché par le découragement. Tous savent qu’il faut en moyenne dix ans de recherche entre l’identification d’une molécule et son éventuelle mise sur le marché en tant que médicament. Tous ont conscience que sur cent médicaments testés, un seul en moyenne, sera finalement validé*. Mais leur motivation reste intacte, car tous mesurent que chaque essai, même s’il échoue, permet d’importantes avancées sur le chemin d’un traitement efficace.

L’espoir d’aboutir un jour à un traitement repose sur la recherche clinique, qui consiste à évaluer et à démontrer chez l’Homme, la sécurité et l’efficacité de toute nouvelle molécule thérapeutique. 

De vrais progrès malgré les échecs

 
Les progrès enregistrés ces dernières années par la recherche ont permis d’identifier des centaines de molécules susceptibles d’agir sur la maladie d’Alzheimer et les maladies apparentées, et non plus seulement sur certains de leurs symptômes. Avec 99 % de taux d’échec affiché par les essais cliniques sur la maladie d’Alzheimer, le pessimisme pourrait être de mise. Mais heureusement, les échecs sont aussi moteurs de progrès. Preuve en est avec l’exemple du Solanezumab. Son efficacité sur la pathologie amyloïde a en effet été démontrée, mais avec trop peu d’améliorations cliniques. Cet échec a permis de mettre en lumière deux points essentiels. 
 
Premièrement, les chercheurs se sont rendu compte que 0,5 % à 1 % seulement du produit parvenait à l’intérieur du cerveau. La membrane entourant le cerveau agit en effet comme un véritable bouclier extrêmement difficile à passer. Des projets de recherche complémentaires ont été menés pour y remédier.
 
Deuxièmement, l’efficacité du traitement n’a été démontrée qu’aux stades les plus précoces de la maladie. La pathologie amyloïde intervient 15 à 20 ans avant l’apparition des premiers symptômes. Il est donc probable que les essais thérapeutiques aient été initiés trop tardivement. Et là encore, cela a permis d’améliorer le recrutement notamment de patients à un stade précoce de la maladie et présentant effectivement la pathologie amyloïde (imagerie cérébrale à l’appui) et aucune autre pathologie lourde. Autant d’enseignements et d’avancées qui ont ouvert la voie au « successeur » du Solanezumab : l’Adecanumab, testé depuis près d’un an auprès d’une trentaine de patients au Centre Mémoire de Ressources et de Recherche (CMMR) de l’hôpital Lariboisière, à Paris.
 
 

Mieux informer sur les essais thérapeutiques

 
Neurologue au Centre Mémoire Ressources et Recherche (CMRR) de l’hôpital Lariboisière, le Professeur Claire Paquet, actuellement coordonnatrice d’un essai thérapeutique, témoigne que « beaucoup de personnes malades veulent participer aux essais cliniques. Et jamais ils ne se considèrent comme des cobayes. Ils sont dans une démarche volontaire et altruiste : ils savent que le médicament qu’ils testent a peu de chances de leur bénéficier. Mais ils agissent pour les autres, pour les futures personnes malades. Ils se voient ainsi comme des acteurs à part entière de la recherche, et ils ont raison. Beaucoup considèrent même qu’ils ont de la chance de pouvoir bénéficier de suivis rapprochés et de nouvelles connaissances. Notre rôle est d’ailleurs de bien les informer, de leur rappeler qu’un essai thérapeutique, c’est un pari sans gage d’efficacité »
 

Le Pr Claire Paquet rappelle aussi les obstacles auxquels se heurtent les essais : « Malgré cette formidable implication des patients, le recrutement des volontaires reste difficile, tant leur profil doit être précis. Les participants doivent notamment être à un stade débutant de la maladie, et nous nous heurtons alors à la problématique du diagnostic précoce qui doit encore progresser ! Et puis il y a un autre obstacle de taille : la recherche clinique souffre encore d’un manque de soutiens financiers. » 

 
 
* Source : laboratoire Biogen
 
 
 
 
 
 

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